郴州“固体饮料冒充特医奶粉”事件后，苯丙酮尿症（PKU）患儿一度面临电影《我不是药神》中的两难选择：要么不吃，任由智力退化；要么选择进口配方粉，拥有特医食品资质，但价格高昂。
在政策明确特医食品定义之前，一部分固体饮料确实充当了特医食品的角色，也被纳入医保体系。但如果严格按照特医食品新规，从2019年开始，国产PKU营养粉便一直游走在灰色地带。
“千林宝贝”创始人王润民透露，市场监管部门也充分考虑到了PKU群体的现实状况——包括主食在内的低蛋白饮食，需要每天吃、每顿吃，因此在短暂的停产过后，陆续为产品放行。
【版权声明】本作品著作权归南方周末独家所有，授权深圳市腾讯计算机系统有限公司独家享有信息网络传播权，任何第三方未经授权，不得转载。
南方周末记者 马肃平
责任编辑 曹海东
本文首发于2020年6月11日《南方周末》
国产PKU营养粉一般有固定的食用群体，“经济负担较重的家庭会选择国产”。 （东方IC/图）
都说“药不能停”，那如果特殊治疗的食品断供了，会发生什么？奶油蛋糕、坚果巧克力、牛肉火锅，甚至普通人一日三餐食用的大米、面条和肉类——正常人爱吃的食物，对苯丙酮尿症（PKU）患儿而言却是影响大脑正常发育和身体功能的“砒霜”。PKU是一种先天性遗传代谢性罕见病，每1.5万个新生儿中，就有一个会受其影响。因为无法消化蛋白质中的苯丙氨酸，他们不得不终生依靠特制食品存活，也被称为“不食人间烟火的天使”。从2020年5月底开始，受湖南郴州“固体饮料冒充特医奶粉”事件的影响，数千名PKU患儿面临特制食品断供的风险。此前，郴州永兴县的一家母婴店将一款蛋白固体饮料宣称为特殊医学用途配方食品（以下简称特医食品）销售，引发轩然大波。不同于普通食品，特医食品主要针对特定疾病状态的人群，需要在医生或临床营养师的指导下使用。2020年5月15日，国家市场监督管理总局办公厅发布通知称，将开展固体饮料、压片糖果、代用茶等食品专项整治，“发现一起重处一起”，并且要“建立长效机制”。一个鲜为人知的事实是，国产PKU营养粉企业，无一拥有特医食品资质，但一些品牌从1990年代末诞生至今一直以固体饮料的身份销售，并得到一些地方医保部门的认可。PKU患儿的主粮，一直就是这些产品。有NGO获取的不完全统计数据显示，国内约有12万PKU患儿，在治人群约2万人。据厂家粗略估算，国产PKU营养粉品牌的市场份额约占2/3，保守估计约有数千名宝宝食用。正是在这种背景下，孩子们一度面临电影《我不是药神》中的两难选择：要么不吃，任由智力退化；要么选择进口配方粉，拥有特医食品资质，但价格高昂。据南方周末记者了解，之前下架的国产PKU营养粉在大部分医院已经恢复正常供应。一家国产厂家的负责人告诉南方周末记者，郴州“固体饮料冒充特医奶粉”事件后，当地的市场监管部门专门到企业进行了检查，“他们知道国内厂家都没有特医食品注册证，但也明白口粮是宝宝所必需的，所以没有追究”。国产PKU营养粉的断供，只是这个罕见病患者群体新近遭遇的突发事件，但国内特医食品管理的困境也借此露出冰山一角。断粮
山西运城人王蓉每个月都会去运城市妇幼保健院为小孩领取国产“千林宝贝”牌的无苯丙氨酸营养粉。4天喝一罐，这是孩子雷打不动的口粮。最近一次领取是在5月底，医生告诉她，6月开始可能领不到营养粉了，原因是固体饮料暂时无法在医院销售。在全球七千多种罕见病中，苯丙酮尿症是可防可治的1%，绝大多数患者终生都需依靠特殊的饮食治疗，包括配方粉（特医食品）和低蛋白米面制成的主食等（非特医食品）。吉林人陈慧也是5月底才听说国产PKU营养粉停产的消息。孩子14岁，在北京上学，2019年刚刚迎来好消息——北京市户籍的PKU患儿免费治疗奶粉的发放年龄上限由6周岁延长到了18周岁，每月免费定量提供。不过，企业想要进入北京市医保局的采购名单，必须通过投标，门槛之一便是拥有特医食品注册证书。这将国产厂家全部挡在了名单之外，因为目前尚无一款国产PKU营养粉通过注册。据南方周末记者统计，目前国产的PKU营养粉有华夏2号、千林宝贝、基利心、维思多4个品牌。“千林宝贝”的生产企业——赤峰赛佰诺制药有限公司的工作人员向南方周末记者确认，企业年初就已停产，公司趁疫情这段时间改造生产车间，没想到5月又爆出了郴州“固体饮料冒充特医奶粉”事件。受此事波及的还包括上海基利心食品科技有限公司（以下简称基利心）。5月26日，该公司向南方周末记者表示，营养粉生产已暂停，企业正配合政府，希望以最合规的方式解决问题。“什么时候恢复？这不取决于我们，由政府说了算。”患儿们并非没有其他的选择。这类PKU产品国内只有达能旗下的纽迪希亚获得了特医食品的资质，其3款产品分别针对苯丙酮尿症婴儿、1-10岁和10岁以上的苯丙酮尿症人群。家长还可以通过跨境购，在电商平台上购买到美赞臣等进口品牌的无苯丙氨酸婴儿奶粉。但高昂的“伙食费”让不少家长望而却步。陈慧的孩子正在长身体，政府每月定量提供的进口配方粉，每罐三四天就见了底，每月还需额外购买六七罐。进口配方粉每罐三百多元，而国产的仅需200元出头。PKU营养粉并不能在超市和药店随处买到。参保患者确诊后，到参保地经办机构办理登记备案，到定点医疗机构由指定医生开具处方，领取特殊治疗食品。家长也可从厂家直接购买。和很多家长一样，陈慧每月采购一次，手里的囤货只能坚持到6月中旬。苯丙酮尿症在国内的发病率约为1/11000，呈现“北高南低”，发病率较高的恰恰是宁夏、甘肃等经济欠发达的西北地区。2012年，宁夏回族自治区的新生儿疾病筛查显示，宁夏的PKU发病率为1/3000，居全国首位。患儿多集中在山区，家庭人均收入少，父母文化低，高昂的特食开支对患儿治疗非常不利。“光是营养粉一项就能节省七八百，米面等特殊食品的费用都咬牙省出来了。”陈慧感叹。国产淀粉米每斤三四十元，进口大米剔除了其中的蛋白质，不含孩子不耐受的苯丙氨酸，每斤近百元。一位南京的PKU家长算过一笔账，如果没有任何补助，三岁大的宝宝，每月仅食物开销就需要三四千元。随着孩子长大，每月花费将近七八千元。正因如此，国产营养粉一般有固定的食用群体，“经济负担较重的家庭会选择国产”。国产营养粉，安全有效吗？
基利心和另一家生产企业——上海津佳食品有限公司都位于上海。6月2日，上海市市场监管局回复南方周末记者称，这两家企业申请的都是普通食品生产许可证，“他们生产的营养粉是固体饮料，不建议称为奶粉”。固体饮料属于普通食品，不得声称对疾病具有预防和治疗功能。郴州“固体饮料冒充特医奶粉”事件后，国家市场监管总局开展食品专项整治，食品明示或暗示具有疾病预防、治疗及保健功能，正是“严打”内容之一。而前述国产厂家的营养粉一直作为特殊治疗食品，用于苯丙酮尿症患者。20世纪90年代初，国内刚认识苯丙酮尿症这种疾病，专用的特殊营养食品极少，基本都用进口，价格昂贵。1989年，上海新华医院、上海市儿科医学研究所自行研制出了国产第一代低苯丙氨酸奶粉，这是国内同类产品的开端。1996年，国产第二代低苯丙氨酸奶粉“华夏2号”问世。6年后，研究团队在《临床儿科杂志》发表论文：接受“华夏2号”奶粉治疗后，43名患者血液中的苯丙氨酸浓度降低，“达到进口同类产品的疗效”，体格和智力发育疗效满意。随着苯丙酮尿症被纳入新生儿疾病筛查，对疾病的认识越来越深，国产特殊治疗食品也越来越多。PKU患儿每月都要抽血，监测血液中的苯丙氨酸浓度是否正常。也就是说，如果产品出现质量问题，医生立刻就能发现。南方周末记者检索多篇由临床医生发表的论文，并未发现国产营养粉存在质量问题。唐山市妇幼保健院的医生在一篇论文中写道：1998年10月到2009年11月，唐山市共有51名患儿确诊，全部采用进口纽迪希亚的产品和国产的华夏2号、维思多治疗，绝大多数患儿疗效满意。山东省妇幼保健院新筛中心的论文显示，从2012年7月到2014年12月，96名儿童在食用了圣元的PKU奶粉后，体格及智能发育正常。像PKU营养粉这样的特殊食品，此前一直以食品或药品的身份散落在各处。2015年10月，新食品安全法明确，特医食品和保健食品、婴幼儿配方食品共同作为特殊食品进行监管。2016年7月1日正式实施的《特殊医学用途配方食品注册管理办法》（以下简称《办法》），虽只有短短15条，却第一次给了这类食品生产、销售和管理的具体法律细则。特医食品在中国终于结束了没有标准、缺乏规范的窘境。《办法》给予企业一定的过渡期，在2019年1月1日之后，只要在中国境内生产或向中国境内出口的特医食品，都需要取得特医食品注册证书，并在标签和说明书中标注注册号。
为何国产PKU营养粉无一获得特医资质？
特医食品新规实施后，按照规定，一些企业更换了包装，“氨基酸代谢障碍配方”的字样不见了，取而代之的是“固体饮料”。上海津佳食品有限公司的工作人员告诉南方周末记者，这些年来，“华夏2号”一直是以固体饮料的身份在售。截至发稿，国内通过特医注册的产品共48个，其中进口28个。在深度水解、氨基酸代谢障碍等产品品类上，尚无国产产品通过注册。在无乳糖配方、早产/低体重婴儿配方、母乳营养补充剂、全营养配方食品等产品类别上，国产厂家均有占位。
“不是我们不批，而是国产PKU营养粉的厂家根本没有提交注册申请。”国家市场监管总局回复南方周末记者称，只有圣元曾递交过氨基酸代谢障碍配方奶粉的注册材料，但后来企业选择主动撤回。“国家对特医食品的注册要求极为严格，国内企业的研发实力或生产条件有些还达不到注册要求。”资深乳业分析师宋亮说。特医产品在实验室的初步研究需要约一年，从提交注册申请到投产至少需要2年，如果涉及临床还要追加一两年。“外资品牌因为研发历史更久，研发实力更强，临床数据会更为充分，所以审批成功的几率就高了。”一家外资特医品牌的相关负责人告诉南方周末记者。除了配方注册，国家对于特医食品的生产条件同样要求严格。“千林宝贝”创始人王润民告诉南方周末记者，苯丙酮尿症的生产企业需按国内特医食品的管理规定新建工厂，准备资料需要的周期比较长，短时间内特医证申请不下来，因此国产营养粉只能暂时以固体饮料的身份销售，“企业最终还是要申请特医食品注册证的”。一位接触过PKU奶粉的业内人士透露，苯丙氨酸属于正常必需的8种氨基酸之一，普通配方奶粉一般都会含有这种物质，但PKU奶粉的生产线不能接受苯丙氨酸的残留。粉体的生产线很难清洗，因此不能共用生产线，需要专线生产，投入巨大。问题在于，PKU病患数量少，对于特食的需求量低到惊人。加上制作工艺复杂、研发投入高，愿意涉足这块“小众中的小众”业务的企业寥寥无几。特医注册新规出台前，美赞臣、圣元的PKU产品都曾通过与政府合作，作为慈善捐赠项目推进。
期待更多企业投入PKU市场
既然企业不可能一味通过公益活动支持这些患儿，谁来分担昂贵的特食费用，是PKU群体面临的一大难题。早在2013年1月，原国家卫生部就要求将儿童苯丙酮尿症等病种纳入重大疾病医疗保障试点范围。很多省市在2015年就有相应的报销政策，对PKU群体的补助费用来源有新生儿筛查治疗基金、残联、慈善机构，也有不少省市把特医奶粉的费用纳入了医保报销范畴，各地区的救助政策并不统一。在政策明确特医食品的定义之前，一部分固体饮料确实充当了特医食品的角色，也被纳入了医保体系。但如果严格按照特医食品新规，从2019年开始，国产PKU营养粉便一直游走在灰色地带。“它们没有通过特医食品的注册，如果严格按照法规就是虚假宣传。”国家市场监管总局表示。变化也在悄然发生。南方周末记者注意到，从2019年开始，北京市医保局、江苏省公共资源交易中心等在采购文件中明确：企业应依法取得特医食品注册证书，省医保局会同省市场监管局对企业申报材料进行审核；辽宁省医保局要求，治疗性食品必须符合特医食品相关管理规定，才能纳入保障范围。“进入医院的特食采取零加成销售，医生没有好处。上面文件怎么要求，我们严格执行。”北京一家定点医院的医生解释。但在大多数省市，企业依然只要是苯丙酮尿症专用医疗食品生产厂商或经销商即可参与投标或采购，并不要求特医食品注册证。特医食品在国外已有半个世纪的历史。一些跨国公司在国外上市的产品，都有几十甚至上百个。以雅培为例，在美国有将近300个特医产品，光是奶粉就有乳糖不耐受奶粉、早产儿奶粉、适度水解奶粉、深度水解奶粉。包括欧洲、北美、澳洲的多个国家，都把这类产品作为食品来管理，设有相应的国家标准。和中国严格的注册审核制度不同，欧盟对于特医食品没有注册要求，产品上市前仅须通报，即向主管部门提交备案表格和标签。从名单来看，我国特医食品的注册工作也在提速。2019年5月，国内通过特医食品注册的仅有贝因美、圣元、恒瑞健康3家企业的5款产品。一年之后，数字已增长为10家企业、20款产品。“类似PKU患儿这样的小众群体，他们的诉求值得关注。”宋亮说。王润民透露，市场监管部门也充分考虑到了PKU群体的现实状况——包括主食在内的低蛋白饮食，需要每天吃、每顿吃，因此在短暂的停产过后，将陆续为产品放行。